Terapia genowa to leczenie, które obraca się wokół zmiany genów wewnątrz komórek, aby zatrzymać choroby, zgodnie z Mayo Clinic. Zalety obejmują pomoc w walce z chorobą, a nawet w wyleczeniu choroby, podczas gdy niektóre są niechcianymi reakcjami immunologicznymi, infekcjami, nowotworami i uszkadzającymi zdrowe komórki.
Naukowcy przyglądają się kilku sposobom korzystania z terapii genowej, w tym zastępowaniu lub utrwalaniu zmutowanych genów i ułatwianiu chorym komórkom ochrony układu odpornościowego - wyjaśnia Mayo Clinic. Zastąpienie genów, które nie działają poprawnie lub przestają działać, może pomóc w leczeniu niektórych chorób. Zmutowane geny można wyłączyć, aby nie sprzyjały chorobom, a zdrowe geny można by włączyć, aby zahamować chorobę. Terapia genowa może być wykorzystana do szkolenia układu odpornościowego, aby lepiej rozpoznawać komórki, które stanowią zagrożenie.
Ponieważ nowe geny dostarczane są z użyciem nosiciela, który zwykle jest wirusem, układ odpornościowy może je zaatakować i spowodować stan zapalny lub niewydolność narządu, zauważa Mayo Clinic. Możliwe, że wirusy mogą zainfekować dodatkowe komórki, a jeśli tak się stanie, zdrowe komórki mogą zostać uszkodzone, powodując inne choroby, w tym raka. Chociaż zmieniają się one przed wstawieniem, wirusy mogą odzyskać zdolność wywoływania choroby po wprowadzeniu do organizmu. Jeśli nowe geny zostaną wstawione w niewłaściwym miejscu, może to doprowadzić do powstania guza.