Choć nadal eksperymentalna, terapia genowa naprawia defekty genetyczne i potencjalnie zmniejsza zapotrzebowanie na leki, promieniowanie lub interwencję chirurgiczną. Zastąpienie złych genów dobrymi może ostatecznie wyleczyć chorobę Parkinsona, Alzheimera, raka i wiele innych chorób .
Stworzone w 1972 roku, istnieją dwa rodzaje terapii genowej: terapia genowa komórek somatycznych i terapia zarodkowa. Somatyczna terapia genowa naprawia lub zastępuje geny i nie może być dziedziczona. Jednak terapia zarodkowa zmienia geny w komórkach rozrodczych i może być przekazywana przyszłym pokoleniom.
W 2011 r. New England Journal of Medicine poinformował, że naukowcy wprowadzili gen do kilku pacjentów chorych na hemofilię, co zwiększyło ich zdolność do krzepnięcia krwi. W Cedars-Sinai Heart Institute w Los Angeles w Kalifornii geny wstrzyknięte do niewielkiej części serca świni tymczasowo regulowały bicie serca. Dalsze eksperymenty mogą prowadzić do stosowania rozruszników serca.
Jednak ludzie mają obawy etyczne dotyczące tego leczenia. Wielu zmartwiło się z pomysłem naukowców grających Boga. Co więcej, jeśli tylko bogaci mogą pozwolić sobie na terapię genową, grozi to poszerzeniem luki nierówności.
Prawidłowe regulacje również stanowią problem, ponieważ zdarzały się niekontrolowane, nieudokumentowane zgony i niepożądane skutki uboczne. Jesse Gelsinger, nastolatek, zmarł we wrześniu 1998 r. Po tym, jak terapia genowa w rzadkich zaburzeniach wątroby doprowadziła do niepowodzenia kilku narządów. Agencja ds. Żywności i Leków sugeruje, że Gelsinger nie był odpowiednio poinformowany o wcześniejszych efektach ubocznych pacjentów, a także o śmierci w doświadczeniach na zwierzętach.
Zagrożenia proceduralne to kolejna kwestia. Właściwa procedura wymaga ogromnej precyzji i dokładności, a także kompletnych badań, ponieważ śmierć może nastąpić w wyniku pojedynczego błędu.
